基因编辑损伤上万RNA!新一代无脱靶基因编辑工具诞生

时间:2019-06-11 12:31:37   热度:37.1℃   作者:网络

  让裁剪“生命天书”的基因编辑技术变得更安全,在这一全球激烈竞争的领域,中国科学家已开始领跑世界。

  北京时间今晚11点,英国《自然》杂志在线发表中国科学院脑科学与智能技术卓越中心研究员杨辉研究组的论文:他们不仅发现现有基因编辑技术在修改DNA的同时,会大量“误伤”核糖核酸(RNA),还发明了不会产生误伤的新一代基因编辑技术,从而使基因编辑更加安全、高效,为其进入临床提供了重要的安全保障。

  “目前我们已经为它申请专利,并推动向临床和产业转化。”杨辉告诉记者,目前已有风险投资介入,希望能尽快在长三角建立相关技术平台和生产基地,加速基础研究向临床与产业的转化。

  消除“脱靶”,让基因“剪刀”安全进入临床

  全球范围内,有7000多种罕见病困扰着人类,其中80%是单基因遗传病,比如地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等。理论上,用基因编辑技术就能方便地“纠正”这些大自然的错误,让数以亿计的病人重获健康。可迄今为止,由于安全性无法确定,只有寥寥两三种基因编辑技术走到了临床试验阶段。

  要治愈一种遗传病,往往需要对几万亿个成体细胞进行基因编辑,如果编辑不够精准,细胞出错将引发癌症等风险。

  “大部分基因编辑技术都是以病毒为载体,将一把把‘小剪刀’运输到细胞内。”杨辉解释,尽管有导航分子,但更多“小剪刀”处于误打误撞状态——这就是为什么基因编辑很容易产生“脱靶”。


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