FDA对于药品的评价，一直都是全球药学相关研究的关注热点，而NME的获批上市，更是重中之重。2019年1-6月，FDA共批准8个NME上市，其中包括针对适应症的首个药物、首个靶点抑制剂，亮点多多，值得了解。

　　2019年1-6月FDA批准的8个NME

　　FDA对于药品NDA的提交分类不同于我国，其共有十余种，详情见表1。其中，Type1-5关注度较高，尤其是Type1-NME（New molecular entity），关注度最高！

　　2019年上半年，FDA批准NME数量共8个（诺华独占3品种），分别为Triclabendazolet（肝片吸虫病）、Brexanolone（产后抑郁症）、Sslriamfetol（嗜睡症）、Siponimod Fumaric Acid（复发型多发性硬化症）、Erdafitinib（尿路上皮癌）、Tafamidismeglumine（多发性神经病）、Alpelisib（晚期转移性乳腺癌）、Bremelanotide acetate（绝经后妇女性欲障碍）。获批药品信息见表2。

　　1、Triclabendazole(三氯苯达唑)

　　三氯苯达唑，由诺华开发，一种DNA甲基转移酶抑制剂，2019年2月13日获FDA批准用于治疗6岁及以上患者的肝片吸虫病，商品名Egaten?，其获批预计将有助于在美国以及全球受影响国家更广泛地获取这一重要药物。

　　Egaten为口服片剂，每片含250 mg三氯苯达唑；推荐剂量为每次10 mg/kg，间隔12小时服用，服用2次，随餐服用。

　　同适应症药物，硫氯酚，由于不良反应非常明显，目前已撤市。

　　2、Brexanolone（别孕烯醇酮）

　　Brexanolone，γ-氨基丁酸A受体调节剂，由Ligand研发（2011年授权给SAGE Therapeutics），2016年获美国FDA授予的治疗产后抑郁症的突破性疗法认定。

　　2017年11月，一项III期临床项目Hummingbird提供积极数据，结果显示与安慰剂相比，Brexanolone能显著缓解PPD症状，疗效能持续长达30天，同时Brexanolone安全性和耐受性良好。

　　2018年4月，公司向FDA提交NDA，2019年3月19日获美国FDA批准上市用于治疗产后抑郁，该药是第1种也是目前唯一获得产后抑郁适应证的药物，商品名为Zulresso?。Zulresso?为静脉注射剂，每瓶含量为100 mg/20mL，治疗过程需医生指导并根据需要进行干预。

　　3、Solriamfetol（索利氨酯）

　　Solriamfetol，属于孤儿药，最初由韩国SK生物制药研发，是一种选择性的多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（NRI）。

　　2017年12月，爵士制药向FDA提交Solriamfetol治疗成人发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停患者过度嗜睡的上市申请；2018年3月，爵士制药报道美国FDA已接受其NDA；2018年11月，爵士制药向EMA提交了Solriamfetol治疗成人发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停患者过度嗜睡的MAA上市申请。

　　2019年3月20日获美国FDA批准上市，用于治疗发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停成人患者的白天过度嗜睡症，由爵士制药在美国上市销售，商品名为Sunosi?。Sunosi?为口服片剂，每日口服一次，避免在计划就寝9小时内服用。

　　4、Siponimod(西尼莫德)

　　西尼莫德，鞘氨醇-1-磷酸受体（SIPR）调节剂，能够选择性地与SIPR1和SIPR5结合，可阻止淋巴细胞离开淋巴结，从而阻止其进入中枢神经系统。对于在多发性硬化症中发挥治疗作用的机制目前尚不清楚，可能与减少淋巴细胞向中枢神经系统迁移有关。

　　该药由诺华开发，2019年3月26日获美国FDA批准上市，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者的治疗，包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化症和活动性继发进展型多发性硬化症，商品名为Mayzent?。Mayzent?为口服片剂，每片含0.25 mg或2 mg西尼莫德。开始给药前，需要进行评估并进行剂量滴定。

　　5、Erdafitinib

　　Erdafitinib，一种激酶抑制剂，可结合并抑制成纤维细胞生长因子受体FGFR1/FGFR2/FGFR3/FGFR4的活性；最初由Astex Pharmaceuticals（2011年被大冢制药收购）研发，后杨森在2008年与Astex签订了全球授权许可和合作协议，负责Erdafitinib的开发和商业化。

　　2018年3月，美国FDA授予Erdafitinib用于尿路上皮癌的突破性疗法认定；2019年4月12日获美国FDA批准上市，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者（这些患者携带特定FGFR3或FGFR2基因突变并接受铂化疗后病情仍然进展），商品名为Balversa?。Balversa为口服片剂，每片含3 mg、4 mg或5 mg的Erdafitinib。

　　6、Tafamidis Meglumine（他发米帝司甲葡胺）

　　Tafamidis meglumine，一种新型的特异性转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP），由辉瑞（Pfizer）开发。

　　2012年，Tafamidis meglumine被美国FDA和欧盟EMA认证为治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）的孤儿药；2018年，Tafamidis meglumine被日本PMDA认证为治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）的孤儿药；2018年5月，Tafamidis meglumine被美国FDA认证为治疗转甲状腺素蛋白心肌病的突破性疗法。

　　2019年5月3日，获美国FDA批准上市，由辉瑞的子公司FoldRx Pharmaceuticals在美国上市销售，用于治疗甲状腺素家族性淀粉样多发性神经病，商品名分别为Vyndaqel?。Vyndaqel 为口服胶囊，每粒含有20 mgTafamidis。推荐剂量为每次20 mg，每日1次。

　　7、Alpelisib

　　Alpelisib，是一种磷脂酰肌醇3-激酶α（PI3K-α）抑制剂，PI3K-AKT-mTOR信号级联反应是血管生成的关键调节因子，可上调肿瘤细胞的代谢活动。

　　该品种由诺华公司开发，2019年5月24日获美国FDA批准上市，与内分泌治疗药物氟维司群(Fulvestrant)联合，用于治疗绝经后女性及男性特定晚期或转移性乳腺癌患者（这些患者为激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER-2)阴性并携带PIK3CA突变，在内分泌治疗时或之后出现进展），这也是FDA批准的首个PI3K抑制剂，商品名为Piqray®。

　　Piqray为口服片剂，每片含50 mg，150 mg，200 mg。推荐剂量为每日口服一次每次300 mg（150 mg/2片），随餐服用。

　　8、Bremelanotide（布美兰肽）

　　Bremelanotide，由AMAG Pharmaceuticals研发，作用靶点为黑皮质素4受体（MC4R）；Paladin公司于2007年获得该化合物的研发权利，随后进入开发，临床研究集中于北美；2018年3月向美国FDA提交了NDA申请，2019年6月21获FDA批准上市，用于治疗绝经前女性性欲障碍，商品名Vyleesi®；Vyleesi®为皮下注射剂，含量为1.75 mg/0.3mL。性活动前至少45分钟，在腹部获或大腿进行皮下注射1.75mg Bremelanotide。

　　数据来源：FDA官网、pharmacodia数据库、官网数据，等。