相关病种新药立项时有何注意事项？
时间：2021-04-21 11:01:27 热度：37.1℃ 作者：网络
非小细胞肺癌
[竞争指数] ★★★★★
非小细胞肺癌是国内研发最热的病种，也是最多国内创新药上市的病种。非小细胞肺癌还是进入医保目录的创新药适用最多的病种（共14个）。
如表1所示，EGFR基因（含T790M突变、L858R突变等）、生物分子标志物ALK等是目前进入医保目录的治疗非小细胞肺癌产品的主要靶点。相关药品主要治疗的是非小细胞肺癌Ⅲb-Ⅳ期。
立项启示：EGFR突变主要包括4 种类型，分别是：外显子19缺失突变、外显子21点突变（如L858R）、外显子18点突变和外显子20（如T790M）插入突变。除了目前研究比较多的外显子19和外显子21，另外两个外显子（18和20）可以有所作为。
类风湿性关节炎
[竞争指数] ★★★★★
类风湿性关节炎是第二大竞争激烈的病种。单行支付药品和高值药品中共8个适用病种为类风湿性关节炎，而且认定标准都是“1.符合2009年ACR标准；2.经传统DMARDs治疗3～6个月疾病活动度下降低于50%”，治疗周期为24周。
8个产品中，单抗类产品就有5个，包括阿达木单抗、戈利木单抗、托珠单抗、依那西普和英夫利西单抗，竞争相对激烈。除了单抗药扎堆，治疗类风湿性关节炎的JAK靶点药也有2个进入医保（巴瑞替尼和托法替布）。
立项启示：目前基于JAK靶点的小分子药，国内已有不少厂家在做研发。这个领域需要面对价格问题：若价格太高，医保支付难，患者用不起，则前景堪忧。对于这个领域的单抗新药，国内其实一直缺乏研发兴趣，竞争还是在跨国大药企之间。
强直性脊柱炎
[竞争指数] ★★★★★
强直性脊柱炎是第三大竞争激烈的病种。单行支付药品和高值药品中共6个适用的病种为强直性脊柱炎，而且认定标准都是“1.符合1984年修订的纽约标准；2.强直性脊柱炎（不含放射学前期中轴性脊柱关节炎）NSAIDs充分治疗3个月疾病活动度下降低于50%” 。
6个产品中共有5个是单抗药，包括阿达木单抗、戈利木单抗、司库奇尤单抗、依那西普和英夫利西单抗。强直性脊柱炎可谓单抗药扎堆领域。
立项启示：强直性脊柱炎已形成进口药之间的竞争格局。国产做新药已经没有机会，而且也没有国内药企有意愿进入这个新药领域，未来生物类似药是个机会。
乳腺癌
[竞争指数] ★★★★
共5个单行支付药品和高值药品的适用适应症为乳腺癌，并且大部分的主要适应症为转移性乳腺癌。除了吡咯替尼是口服药品，其余4个都是注射剂，4个注射剂中有3个是单抗类药品。此外，5个药品中，有4个适用于HER2阳性乳腺癌。
虽然帕妥珠单抗和曲妥珠单抗的医保限定为支付不超过12个月，但四川省的治疗评估周期为6～12周。
立项启示：HER2阳性乳腺癌药物的竞争已经非常激烈。而激素疗法和针对三阴性乳腺的项目并不多，或许是两个较好的新药立项点。
肾细胞癌
[竞争指数] ★★★
共有5个口服靶向药对应适应症为肾细胞癌，主要对应的进展为Ⅲb-Ⅳ期，治疗评估周期基本不超过3个月。
立项启示：肾细胞癌新药并没有很明确地针对哪个靶点，说明这类产品有可能研发机制并不是特别明确。因此，肾细胞癌新药立项可以在靶点上下功夫，要选择机理研究基础比较好的靶点。
小结<<<
免疫疾病和肿瘤是目前医保产品竞争最为激烈的病种，对应的治疗药物以单抗药和口服靶向用药为主。尤其是非小细胞肺癌、类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、乳腺癌、肾细胞癌领域，已经出现靶向药或单抗药扎堆的情况。研发立项时若涉及这些适应症，需要谨慎对待：哪些靶点已扎堆进医保，需要回避？
2019年和2020年医保谈判目录新增的产品数量较多，新增产品如何体现差异化？如何在原有产品的基础上突围赢得竞争，将考验各大药企的研发立项能力和营销能力。
