2021年8月4日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，其口服JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib，在治疗斑秃患者的2b/3期ALLEGRO临床试验中获得积极顶线结果。试验中，两种剂量的ritlecitinib（50 mg和30 mg）均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。即治疗6个月后，ritlecitinib组头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。

Ritlecitinib是一款每日给药一次的口服特异性JAK3/TEC抑制剂。它能够抑制IL-15和CD-8细胞因子的信号传导，这两款细胞因子是驱动免疫系统杀伤毛囊细胞的重要因素。Ritlecitinib于2018年9月获得美国FDA授予治疗斑秃的突破性疗法认定。该药也正在进行治疗白癜风、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎的研究评估。这款创新疗法于去年12月也在中国拟纳入突破性治疗品种，目前在中国正在开展4项临床研究。

▲Ritlecitinib在2期临床试验中的结果（图片来源：辉瑞官网）

该项随机双盲、含安慰剂对照的2b/3期临床试验包含718名12岁及以上的斑秃患者，所有患者入组时斑秃导致至少50%的头皮脱发。

试验达到了主要疗效终点，在治疗24周后，接受30 mg或50 mg ritlecitinib治疗的患者（伴或不伴先接受4周每日一次200 mg ritlecitinib的初始治疗），头皮脱发≤20%的患者比例显著高于安慰剂组。

受试者随后将进入24周的扩展期研究。Ritlecitinib组将继续接受相同的治疗方案，而安慰剂组则随机进入两种方案其中一种：持续4周200 mg ritlecitinib+持续20周50 mg ritlecitinib；或持续24周50 mg ritlecitinib。

安全性方面，该试验观察到的安全性特征与既往研究一致。总体而言，所有治疗组中发生不良事件（AE）、严重AE、和因AE而停药的患者百分比相似。研究中最常见的AE为鼻咽炎、头痛和上呼吸道感染。试验中未发生重大心血管不良事件（MACE）、死亡或机会性感染。接受ritlecitinib的8例患者发生了轻度至中度带状疱疹。50 mg组在治疗第169天发生1例肺栓塞，并在第68天和第195天报告了2例恶性肿瘤（均为乳腺癌），2例受试者均退出研究。

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斑秃是全球发病率第二高的脱发症状，世界上大约有1.47亿斑秃患者，中国患者约有400万。它是一种自身免疫性疾病，由于免疫系统攻击毛囊，导致患者头皮、脸部或身体其他部分的毛发部分或完全脱落。斑秃的平均发病年龄在25～35岁之间，任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。该病可能造成患者严重的心理负面影响，包括抑郁和焦虑。目前，它还没有FDA批准的疗法。

“对于ritlecitinib在斑秃患者中获得的积极结果，我们感到非常高兴。斑秃是一种复杂的自身免疫性疾病，目前还没有获批疗法。”辉瑞炎症与免疫学首席开发官Michael Corbo博士表示，“我们期待尽快为斑秃患者带来这一潜在的新治疗选择。”

参考资料:

[1] Pfizer Announces Positive Top-Line Results From Phase 2b/3 Trial Of Ritlecitinib In Alopecia Areata. Retrieved August 4, 2021, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-positive-top- ">注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

出处：头条号 @康德科学