日前，KemPharm和Corium联合宣布，FDA已批准一日一次的口服胶囊Azstarys上市，用于治疗6岁以上的注意力缺陷多动障碍（ADHD，又名多动症）儿童患者。新闻稿指出，这是首款包含d-哌甲酯“前药”（prodrug）的ADHD疗法，它能够在起效迅速的同时，长时间维持疗效。

ADHD是儿童期最常见的精神疾病，影响8%至9%的学龄儿童，患有ADHD的儿童经常出现行为问题并伴有认知障碍。对ADHD的治疗包括行为治疗和药物治疗，后者包括中枢神经刺激剂、阿托莫西汀、α2肾上腺素受体刺激剂，有时也会使用抗忧郁药物，其中是一种常用的中枢神经刺激剂是哌甲酯。然而，目前的疗法仍然有不同的局限，例如生效速度不够快，疗效持续时间不长，或者有可能被滥用。

Azstarys由两种活性药物成分组成：一种为迅速释放的d-哌甲酯（d-MPH）盐酸盐，另一种为d-MPH的前药。KemPharm利用其专有的配体激活疗法（ligand activated therapy）技术，将d-MPH与另一种化合物连接在一起生成前药。这种药物在服用后最初没有活性，但是在胃肠道中被代谢酶切割后能够缓慢释放活性成分，从而长时间维持疗效。同时，它可以防止药物被滥用。

Azstarys的疗效和安全性得到随机双盲，含安慰剂对照的3期研究的支持。在模拟课堂研究中，单剂Azstarys显著改善ADHD症状，在长达13个小时的评估中显著降低儿童的SKAMP-C评分（评估ADHD症状的量表）。

“这款具有双重作用机制的创新疗法首次将d-哌甲酯与其前药联合使用，对于选择合适ADHD疗法的患者家人和医生来说是一个好消息。”临床试验主要研究员，心理学和行为学医药中心总裁Ann Childress博士说。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料：

[1] U.S. Food and Drug Administration Approves Novel Once-Daily Capsule AZSTARYS™ (serdexmethylphenidate and dexmethylphenidate), First and Only Product Containing Dexmethylphenidate Prodrug for ADHD in Patients Age 6 Years and Older. Retrieved March 3, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/us-food-and-drug-administration-approves-novel-once-daily-capsule-azstarys-serdexmethylphenidate-and-dexmethylphenidate-first-and-only-product-containing-dexmethylphenidate-prodrug-for-adhd-in-patients-age-6-years-and-older-301240023.html

[2] KemPharm Announces FDA Approval of AZSTARYS™ (serdexmethylphenidate and dexmethylphenidate capsules, for oral use, CII), A New Once-Daily Treatment for ADHD. Retrieved March 3, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/03/03/2185820/0/en/KemPharm-Announces-FDA-Approval-of-AZSTARYS-serdexmethylphenidate-and-dexmethylphenidate-capsules-for-oral-use-CII-A-New-Once-Daily-Treatment-for-ADHD.html

▽关注【药明康德】微信公众号