2021年是再生医学创下多项纪录和“第一”的一年！这是今日美国再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine，ARM）发布的2021年上半年报告的主题。再生医学包括基因疗法、细胞疗法和组织工程等领域。在2021年上半年，这一领域已经创下多个“第一”，包括CRISPR基因编辑技术首次在体内进行基因编辑的临床试验中获得非常积极的中期结果，中国也批准了首款CAR-T疗法。

疗法获批方面，2021年有望创下创新基因和细胞疗法获批的纪录。目前有两款CAR-T疗法和一款基因疗法获得美国和欧盟监管机构的批准，已经与此前的全年纪录持平。在2021年结束之前还有4款创新疗法可能获得监管机构的回复。再生医学联盟表示，我们有望迎来更大的“爆发”。

创新疗法获批有望创下新的纪录

报告指出，2021年有望成为创新再生医学产品获批大丰收的一年。在全球范围内18个再生医学疗法有望获得监管批准，其中10个是此前从未获得批准的创新疗法。这意味着创新疗法的批准可能创下新的纪录。

2600多项临床试验，5年内在研创新疗法有望翻3倍

在2021年，有1320项生物医药产业界赞助的再生医学临床试验在全球范围内进行，与2020年底相比增加了100项左右，增加的临床试验项目主要来自于亚太地区，这一地区正在成为再生医学领域的一个主要增长中心。在产业界之外，再生医学联盟统计全球还有1328项临床试验由大学、研究中心和政府等非产业机构赞助。

在这些临床试验中，有243项处于3期临床阶段，反应了再生医学研发管线的成熟，这些临床试验治疗的疾病除了癌症以外，还包括糖尿病性神经病变、心力衰竭、罕见遗传病等广泛的疾病类型。

值得一提的是，再生医学联盟预计，创新再生医学疗法的数目在今后5年里有望出现大幅度增长。目前有956种独特的疗法正在开发过程中，其中136种处于3期临床开发阶段。再生医学联盟预计到2026年，在研独特疗法的数目将增加到超过3100种，其中355种将处于3期临床试验阶段。

▲再生医学领域在研独特产品的5年预测（图片来源：参考资料[1]）

破纪录的融资数目支持领域的蓬勃发展

在2021年上半年，再生医学领域融资数额为141亿美元，已经是2020年全年的71%，创下了这一领域上半年融资数额的新纪录。其中，癌症免疫细胞疗法领域获得66亿美元融资，首次超过了基因疗法领域（64亿美元）。

图片来源：参考资料[1]

资本的助力也促进了这一领域的蓬勃发展，根据ARM的统计，全球目前有接近1200家公司从事再生医学研发。与一年前相比增加了近200家公司。其中，亚太地区的公司数目增加了150多家，从另一个侧面也显示了亚太地区正在成为再生医学的重要增长中心。

图片来源：参考资料[1]

ARM首席执行官Janet Lambert女士表示，再生医学领域今年上半年在疗法获批，研发管线，融资，监管活动等方面取得了全方位的进步，她期待看到在2021年里，更多的纪录被打破。

参考资料：

[1] Regenerative Medicine in 2021: A Year of Firsts and Records. Retrieved August 18, 2021, from http://alliancerm.org/wp-content/uploads/2021/08/ARM-H1-2021-Report.pdf

[2] Global Cell & Gene Therapy Sector on Pace for Annual Records in Product Approvals and Financings, Says Alliance for Regenerative Medicine. Retrieved August 18, 2021, from https://alliancerm.org/press-release/global-cell-gene-therapy-sector-on-pace-for-annual-records-in-product-approvals-and-financings-says-alliance-for-regenerative-medicine/

▽关注【药明康德】微信公众号