作者：识林-Acorn

美国 FDA 于今年 6 月发布了《癌症临床试验的资格标准：无法治愈环境下的可用疗法》指南草案，向公众征求意见。根据提交的反馈意见看，虽然各团体对 FDA 扩大研究性肿瘤试验资格标准的指南草案表示压倒性的支持，但一些意见不同意 FDA 采取将治愈性和非治愈性环境二分的方法；一家制药企业建议在治愈和非治愈环境进行的某些研究中合并安全性数据。

根据指南草案的建议，有一项规定是，患有无法治愈的癌症的患者可以被纳入研究性癌症疗法的临床试验，无论他们是否接受了可用的治疗。指南明确规定，必须向患者提供“足够的信息，以便患者对参与试验做出明智的决定。”

FDA 收到了来自各种医疗和患者协会、患者权益组织和制药商的六份对指南草案的反馈意见。所有反馈意见都支持扩大资格标准。

美国血液学会在反馈意见中表示，指南“将允许血液学家为他们的患者推荐最好的治疗途径，他们可以参与临床试验，而不是被要求首先使用对他们来说可能不理想的现有治疗方法。这很重要，因为在一些血液恶性肿瘤试验中，让患者接受可用但无法治愈或效果有限的治疗可能会导致患者以后没有资格参加临床试验。”

Shepherd 基金会在其反馈意见中表示，“强烈支持”该指南，因为其“扩大了获得前沿治疗方法的机会。”基金会表示，该指南是“朝着减少缺乏有效治疗方案的患者比例迈出的一步。”该基金会是一个专注于开发罕见癌症治疗方法的非营利性组织。

然而，百时美施贵宝（BMS）的反馈意见对指南的标准提出异议，即在接受可用治疗的患者和未接受治疗的患者中分别研究试验药物。BMS 在反馈意见中指出，在某些情况下，应该一起研究这些群体，以便为研究性治疗提供更多的统计能力。

指南建议申办人在两个独立的队列中评估已接受可用治疗的患者和未接受研究的患者，“尤其是如果疗效结局的解释需要同质患者群体。”BMS 表示，“为了疗效评价的目的，对接受过某些先前可用治疗的患者和未接受过某些治疗的患者分别进行评估的建议是明确的。然而，我们建议安全性评价（例如，1 期剂量递增研究中）一起评估具有异质性患者组（由先前接受可用治疗来定义）的剂量的能力是合适的 , 将使申办人能够更轻松地扩展患者资格标准纳入早期开发阶段。”BMS 补充表示，对于 1 期剂量递增研究中的安全性评价，“一起评估具有异质既往治疗史的受试者”可能是合适的。

临床肿瘤学协会（ASCO）和癌症研究之友在联合反馈意见中表示 , 治愈性和非治愈性之间的二分法可能过于简化。“将潜在治疗选择减少为治愈性和非治愈性可能会忽略患者在寻求超出‘治愈’潜力的治疗时考虑的其它重要因素，例如 , 延迟进展或改善生活质量，并建议添加这些因素增加清晰度。”