写在前面：

还记得六年前的「7.22 惨案」吗？2015 年 7 月 22 日，CFDA（现 NMPA）发出临床试验数据核查公告组织对已申报生产或进口的待审药品开展临床试验数据自查核查工作，高达 89.4% 的撤回率让社会各界震惊不已。

此后，国务院发布《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，提出鼓励以临床价值为导向的药物创新，优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评。自此，国家药监部门出台了一系列政策助力创新药研发，极大地调动了企业积极性，近几年新药申报获批节奏加快，越来越多的创新药出现在大众视野中……

政策助推，创新药时代来临

2021 年 6 月，CDE 发布 2020 年度药品审评报告显示，药审中心全年受理新药临床试验申请 1008 件、新药上市申请 54 件，较 2019 年分别增长 49.78%、100.00% ……

实际上，据丁香园 Insight 数据库统计，2016~2020 五年时间里新药 NDA 获批数量增长趋势明显，尤其继 2015 年政策鼓励后新药获批数量猛增，在 2018 年达到峰值，批准了 72 款新药。生物制品新药在其中更是扮演了重要角色，PD-1 单抗、COVID-19 新冠疫苗、CAR-T 疗法阿基仑赛、瑞基仑赛等重磅产品接连登场。

说明：均以【成分-剂型-企业】维度，统计首次获批上市新药数量

新药包含首创新药和改良型新药，下同

与此同时，国产 1 类创新药的研发也在不断加速。2010 年以前仅个别企业开发 me-too 产品，2011 年贝达药业的埃克替尼（凯美纳）上市——这是具有重要历史意义的时刻，使得中国成为继美、英之后拥有完全自主知识产权靶向抗癌药的第三个国家。随后几年，陆续有一些新药出现在大众视野，但是还比较沉寂。

从 2016 到 2020 年，随着医药政策的完善，新药审评获批速度加快，国产 1 类新药获批数量由每年 5 个增长至 16 个，众多创新型药物被广大患者所使用，一些新型企业也逐渐涌现，备受关注，如信达生物、百济神州等。

从两年到半年，临床提速激发新药申报热

众所周知，新药研发耗时耗力耗财。一款新药从研发到上市，平均耗时十年以上，投入超过 10 亿美元，一旦失败更是血本无归。因此 2015 年以前国内新药上市数量少，一方面受到政策环境影响，另一方面，企业积极性也不足。

近两年，国家药监部门相继发布了临床试验相关指导原则，从创新临床设计角度提出适应性无缝设计、主方案设计、真实世界研究等，缩短药物临床研发时间、节约研发费用、提高研发效率。据统计，2016~2020 年创新药临床 I~III 期平均时长已经有了明显缩短，平均时长降幅达 13%。尤其是 3 期临床，从 2016 年平均耗时 2.14 年降低至 2020 年平均耗时 0.6 年，使企业可以更快把创新药推向市场，既惠及广大患者，也能更早为企业带来市场回报，将资金投入下一个新药项目中，形成良性循环。

从项目数量上看，2016~2020 年新药临床申请项目数量逐年增加，2020 年高达 521 个项目，可见新药临床研发速度加快，越来越多的企业投入至临床前开发阶段。由图表可以看出，2016 年至今（5 年时长）进入临床后项目共 107 个，占比 78%；2019 年至今（2 年时长）进入临床后项目达 261 个，占比同样达到 75%，研发效率提升明显。

肿瘤新药占比过半，各路新靶点层出不穷

从 2016 年到 2021 年 3 月，创新药临床试验适应症分布广泛。基于广泛的受众范围，癌症、感染性疾病、代谢疾病是创新药开发的最热关键词，而近期肿瘤又已经成为企业追捧的热门赛道。据 Insight 统计，从 IND 受理号维度来看，抗肿瘤药足足占了 52%。

随着创新药企业加大研发投入，临床管线布局越来越丰富，一些新型靶点随之涌现，主要集中在抗肿瘤领域中。从 2020 年 IND 靶点竞争格局变化可以看出，除 EGFR、CDK4/6、PD- 1、TNF、HER2 等同质化竞争靶点外， TIGIT 、 OX40 等新靶点开始崭露头角。

结语

中国创新药物研究的挑战和机遇并存，在政策的支持下，创新药的开发也将持续升温。「四大通道」加持，审评效率提升；专利保护，鼓励企业布局新药；一系列技术指导原则的发布，加快新药上市。药物类型多元化发展，新型疗法雨后春笋般显现，治疗领域也在不断拓展，一些临床未满足需求正在被探索。未来，中国创新药将以患者为中心，以临床价值为导向，以全球化为趋势，中国创新药的研发步入新纪元，未来可期！