文丨医药观澜

中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由日本协和麒麟（Kyowa Kirin）申报的注射用罗普司亭（曾用名：注射用罗米司亭）已获得批准。公开资料显示，罗普司亭是安进（Amgen）研发的一款血小板生成素（TPO）受体激动剂，协和发酵麒麟拥有该产品在大中华区、韩国、新加坡、马来西亚等地区的开发权。此前，罗普司亭已在全球数十个国家和地区获批上市，用于免疫性血小板减少症（ITP）。

截图来源：NMPA官网

ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，其特征是血液中的血小板计数较低，可导致严重的出血事件。在ITP患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板，它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。

公开资料显示，罗普司亭（romiplostim）是一种重组蛋白，属于TPO受体激动剂，通过与TPO受体结合可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。该药物通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当与TPO受体发生结合时，它会促进骨髓巨核细胞集落形成细胞（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

据安进早前新闻稿介绍，罗普司亭通过刺激血小板生成素受体来刺激血小板生成的作用机制，与通常使用的通过抑制血小板破坏来提高血小板计数的药物有极大不同。2009年，罗普司亭还曾被素有“医药界诺贝尔奖”之称的盖伦奖评选为“最佳生物技术产品”。

安进曾在新闻稿中表示，罗普司亭已在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚等全球数十个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等。另外，美国FDA还先后授予罗普司亭治疗再生障碍性贫血和化疗引起的血小板减少症的孤儿药资格。

在中国，协和发酵麒麟于2020年4月递交罗普司亭的新药上市申请并获得受理。根据协和发酵麒麟官网介绍，该公司拥有罗普司亭在大中华区（含中国大陆、香港、澳门和台湾地区）、韩国、新加坡、马来西亚等地区的开发权。

希望此次罗普司亭在中国获批，也能够让更多中国ITP患者获益。

参考资料：

[1]中国国家药监局1月11日药品批准证明文件待领取信息. Retrieved Jan 11，2022, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220111154458197.html

[2]Nplate® (romiplostim) Now Approved For Earlier Use In Adults With Immune Thrombocytopenia. Retrieved Oct. 18, 2019 , from http://investors.amgen.com/news-releases/news-release-details/nplater-romiplostim-now-approved-earlier-use-adults-immune

[3] 日本协和麒麟（Kyowa Kirin）官方网站，from https://www.kyowakirin.com/what_we_do/products/romiplate_nplate/index.html

▽关注【药明康德】微信公众号