撰文：夹心草果

2020年迄今，疫苗全面接种与新冠药物的上市并没有阻挡疫情在全球范围的持续肆虐，然而医药行业在资本市场2020年经历短暂春天后，2021年便开始急转直下，整个板块因表现低迷蒙上一层阴霾。一方面是创新药公司需通过一轮轮融资，维持大量投入竭力推动项目从早期研发、临床走向上市，另一方面当产品历经风雨磨难终获批上市之时，却发现迎来了更大的挑战——在面对行业激烈竞争的同时还须跨过横亘在眼前的医保支付大关。

“烧钱”是生物医药研发的特征之一，而资本逐利，一旦终端利润无法满足长期高额投资的心理回报，即面临被资本市场抛弃的风险。创新药九死一生，高投入应有高回报，原国家食药监总局局长毕井泉指出，应该允许企业成功后能有高额盈利，才会激发创新积极性，如果没有一个良好的价格机制，生物医药的专利保护和数据保护也就没有了意义。

自2018年启动，集中带量采购改革经三年发展已经进入常态化、制度化新阶段，前六批药品集中采购平均降幅53%，心脏支架平均降幅93%，人工髋关节、膝关节平均降价82%。带量采购通过以价换量、挤压药械中间环节利润，为百姓带来了切实利益，但如何在大幅降价的同时鼓励创新与良性循环发展，引发了医药行业广泛探讨与深思。

今年两会期间，医保话题持续升温，来自医疗健康领域的政协委员们纷纷带来精彩的提案，为推动本土医药行业创新发展建言献策。

PART.01

优化医保目录谈判制度

扶持本土创新药产业

全国政协委员、民盟上海市委副主委、复旦大学上海医学院副院长朱同玉提出《关于优化医保目录谈判制度，扶持本土创新药产业的建议》提案。朱院长认为，国家医保目录谈判制度，在惠及需求侧广大患者的同时，大幅、持续的药品降价做法，给供给侧的本土创新药企的生存和发展带来较大压力：

其一，部分新进医保的创新药销售存在一定下滑现象，由于前期研发成本较高，存在企业亏损的情况；

其二，新上市创新药的业绩不及市场预期，令企业股价大幅缩水，限制再融资能力，影响后续研发投入；

其三，国产创新药在本土市场形成的超低价格，将影响境外市场定价，令企业在国际竞争中处于劣势。

针对此问题提出以下建议：

第一，在国家医保目录谈判中给予本土创新药品价格优待。对于首创新药模式（first-in-class）或疗效有突破的本土创新药进入医保，不宜设置价格红线，造成过大降幅，应给予一定溢价空间；

第二，同一作用机制药品，后进医保者与已在目录内产品应保持基本一致价格，从而与外资产品形成公平竞争环境；

第三，明确新增适应证药品的定价规则，参照首次谈判明确的价量协议约定作为续约价格调整的原则，让新增适应证药品与续约产品享有无差别待遇。对于新增适应证药品，可酌情在医保基金支出的预期范围内予以原价或较小降幅直接纳入医保目录。

PART.02

建立新增适应症医保准入规则

支持本土创新药发展

全国政协委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛提出《关于建立新增适应症医保准入规则，支持本土创新药发展》的提案中，指出我国创新药在发展过程中存在的三方面问题。

首先，我国创新药在首次降幅和后续新增适应症降幅总体比例远高于其它国家。例如，我国PD-1药品价格已经成为全球最低价，如新增适应症进一步过度降价，负面影响重大。

国际上针对多适应症药品降幅是一个逐步降价和相对可预测的过程。以Opdivo（又称“O药”）为例，平均对比下来，瑞士、法国和德国三个国家首次降幅不超过15%， 后续新增适应症降幅也是不超过10%；据我国本土“O药”谈判结果，2020年首次降幅高达85%，2021年参与谈判3家企业新增适应症的平均降幅也高达34%。

我国同类药品的价格大大低于国际同类品种，如中国的PD-1单抗百泽安价格上仅是主要欧洲市场国际价格的18.07% ，年治疗费用是德国、日本、瑞士和法国同类适应症的9.33%、10.72%、9.00%、11.57%。

在这个全球药品市场实行国际参考价高度信息化时代，我国本土创新药价格创全球最低价，加上相对公开的谈判价格信息，我国企业在主要国际市场的新药定价将面临挑战。

其次，我国新增适应症医保准入缺乏分类管理，缺乏一个客观、可预测和可操作的标准。要求所有新增适应症都纳入正式谈判，一定程度上增加政府行政成本和企业负担。评估方法的不确定性增加企业沟通成本和政府行政风险，也不利于企业提早制定、布局研发和商业化的计划。例如，对降幅空间不大，患者数量小，基金影响小的新增适应症，缺乏一个简化流程和免谈判的价格调整模式。

再次，我国对高价值突破性的新增适应症的医保准入缺乏一个创新准入的管理模式。根据国际实践，附条件批准上市药品具有创新程度高、价格昂贵、临床疗效不确定性并有待进一步证明的特点。这些特点往往需要医保开展更为复杂的、更长流程的医保评估进行定价和报销决策，导致延缓患者对新药的及时使用。

近年来，为了不耽误患者使用新药，同时降低医保支付不确定性和风险，各国政府采取较为灵活的创新准入的方式，均取得较好的效果。主要做法有先报销，再在后期创新药进入市场后，根据真实世界数据进行评估和报销决策。有些是按疗效付费签订协议，有些是以财务风险分担，如量价挂钩签订协议。

基于此，建议改革和简化目录内药品新增适应症准入规则，实行分类管理，并积极探索新增适应症“附条件报销”的创新模式。

短期方案

新增适应症的纳入，涉及未满足需求大、创新程度高药物，如企业对定价要求期望高于现有目录上本药品适应症的支付标准，建议按履行现有医保谈判的完整流程参与谈判，重新制定支付标准。

新增适应症涉及没有重大创新，即适度创新、次要创新或相同创新程度，如企业对定价期望等同或不要求高于现有目录上本药品适应症的支付标准 ，建议参照现有谈判药品的续约规则。

为企业建立一个可预测、可操作和有统一标准的降幅规则，有利于提前引导企业做好测算工作，评估降幅，及对销售和利润影响并有效决策。

中长期方案

各国采取创新药品按疗效付费和财务风险分担模式已经成为国际新药纳入医保的支付模式。随着我国药监局附条件批准上市药品增加，传统的药物经济学评估无法根据不确定的临床数据进行客观定价和报销决策，建议建立一个创新的支付管理模式，对这类创新药或新增适应症给予一个特殊和相对灵活的准入通道，给予考虑“附条件暂时报销”的特殊准入通道。

PART.03

完善医药价格治理机制

保留医药创新国际竞争火种

全国政协委员、中国医院协会副会长方来英在《关于完善医药价格治理机制，保留医药创新国际竞争火种》的提案中，指出我国的药品价格机制存在几点问题：

1、“成本-价格”统计口径过窄

国家医保药品价格谈判在开展预算影响分析（BIA）测算时，极少考虑联动耗材成本、服务设施费用、随访成本等伴随干预措施相关的成本，导致创新药（特别是突破性疗法）的成本优势未能充分体现，并存在价格被严重低估的风险。

2、“价格-研发”创新激励不足

“创新药价格-研发相关性”课题组通过对2011年至2020年数据进行分析发现，医药行业的企业利润越高，越有利于激励行业内企业进行研发投入。

当前，本土创新药受医保准入“灵魂砍价”影响较大，持续下降的利润率预期将影响中长期的研发投入、研发强度。

3、价格政策与其他医药政策的联动有限

部分创新药降价后“以价换量”的转换机制不顺畅。个别省市的医保部门受人财物保障能力、经办服务能力、信息化标准化支撑能力的限制，目录内创新药在当地得不到及时、足额、便捷的报销。

对于在医保准入过程中充分让利的本土创新医药企业，上游科研政策、中游产业政策、下游金融政策未能同步跟进，使得企业在“大失血”后无法增强可持续发展的“造血”功能。

为提升我国医药创新国际创新力，方会长提出以下建议：

1、构建真实导向的成本监测机制

在传统的增量成本效果比（ICER）测算中，确保数据口径贴合真实世界，遵循临床医学与医药产业规律，特别是全口径计入研究开发成本、生产制造成本、仓储物流成本、临床支持成本，以及由政府、医疗机构转嫁到医药企业的合规的医生培训/科研/会务成本，严防低估创新药企业的综合运营成本，进而给创新药定价带来误判。

2、构建国际导向的价格评估机制

要打破“唯低价是取”的定价规则，告别“过50万不谈，过30万不进”的行政化限价模式。立足国际药物经济学和结果研究协会（ISPOR）的学术共识、主要发达国家和发展中国家的价格政策经验教训，随着我国国内生产总值（GDP）和城乡居民纯收入增长而逐年上调最高限价，并逐步从“一刀切”转为“一药一策”的科学价值评估。

对罕见病、终末期疾病等重大疑难疾病，国家医保局可单行开展专项谈判，为其确定区别于常见慢性病的支付阈值。

3、构建补偿导向的政策联动机制

在谈判药品落地方面，建议国家医保局实施“医保品种落地典型案例推广项目”，编制“国家医保药品落地能力建设工作指引”，大力支持部分先行省市探索普通门诊统筹政策、门诊慢病/门诊特病模式、“双通道”模式（又称“特药政策”），征集、遴选、褒扬一批医保药品落地的先行示范地区，并向全国复制推广。

在谈判企业激励方面，为满足国家药监局“突破性疗法”条件的1.1类新药设定3年以上的价格保护期，期间豁免集中采购、价格谈判和相关打包付费。将国家重大新药创制专项、财政税收扶持政策的评审标准从“唯（患者）数量论”转向“全面价值评估”，避免罕见病、罕见肿瘤等“小众”创新药被排除在外。证监部门、中国交易所不将普遍性、常态化的医保降价政策认定为上市创新药企业的“系统性风险”，避免对其增发设置不当限制。

PART.04

结语

在《“十四五”医药工业发展规划》为医药行业发展擘画的蓝图中，特别提出“坚持创新引领”的基本原则，把创新作为推动医药工业高质量发展的核心任务，体现了监管者通过创新引领提升我国医药行业国际化进程、打造持续健康发展新引擎的决心与意志。

新药开发是一条布满荆棘的漫漫长路，多层次医疗保障体系建设也不是一蹴而就，在不断地改革、调整、优化的进程中，我们终会探索出属于本土特色的平衡发展道路。