新辅助化疗 (NAC) 已被证明对浸润性膀胱尿路上皮癌患者的生存有利，但其对上尿道尿路上皮癌 (UTUC) 的作用尚不明确。该研究是一项多中心、单臂的2期临床试验，旨在评估高风险UTUC患者在接受根治性手术前接受NAC联合吉西他滨和分次剂量顺铂（GC）治疗的反应性、生存预后及耐受性。

受试患者在进行手术切除和淋巴结清扫前接受4个疗程的研究治疗。主要终点是完全病理缓解率（定义：<ypT2N0）。次要终点包括无进展生存期、总生存期、安全性和耐受性。

在57位可评估患者中，有36位（63%）获得了病理缓解，11位（19%）患者获得了完全病理缓解（ypT0N0）。51位（89%）患者至少接受了3个完整的分剂量顺铂疗程，27位（47%）患者接受了4个完整的顺铂疗程，所有患者都顺利进行了手术。

不同缓解程度患者的无进展生存率

中位随访了3.1年，2年和5年无进展生存率分别是89%和72%，而2年和5年总生存率分别是93%和79%。与未获得缓解的患者相比，完全和部分病理缓解与无进展生存率和总生存率提高相关（p<0.001）。

不同缓解程度患者的总生存率

综上，NAC联合分剂量顺铂治疗高危上尿道尿路上皮癌是一种耐受性良好、有效的治疗方法，且病理反应与良好的生存预后相关。鉴于这些生存结果优于历史数据，这些数据支持将NAC作为高危UTUC的标准疗法，且分剂量GC是NAC的可行选择。

原始出处：

Jonathan A. Coleman, et al. Multicenter Phase II Clinical Trial of Gemcitabine and Cisplatin as Neoadjuvant Chemotherapy for Patients With High-Grade Upper Tract Urothelial Carcinoma. Journal of Clinical Oncology. January 5, 2023. https://ascopubs.org/toc/jco/0/0