维奈托克单药治疗是急性髓系白血病 （AML） 患者的有效选择。维奈托克还被用于非清髓性预处理异基因造血干细胞移植 （allo-HSCT），用于治疗具有可耐受毒性的高风险 AML。然而，含维奈托克的清髓性预处理（MAC）同种异体HSCT方案治疗高危AML的有效性和安全性尚未得到评估。一研究团队为评估含有维奈托克的MAC方案治疗高危AML的安全性和有效性，进行了这项研究。

研究一共从2021年2月25日至2022年9月4日，共分析了31例接受同种异体HSCT和MAC方案维奈托克的高风险AML患者。

结果提示，在移植时，21例患者处于第一次完全缓解（CR1），4例处于第二次完全缓解（CR2），6例处于未缓解（NR）。24例患者（77.4%）在移植前为微小残留病（MRD）阳性。FLT3-ITD基因突变存在于51.6%的患者中。NUP98重排、MLL重排或MLL-PTD和DEK：：CAN融合基因分别见5例（16.1%）、7例（22.6%）和2例（6.5%）。

29例（93.6%）患者接受了单倍体相合的同种异体HSCT。中位随访时间为278天（范围：52-632天）。3-4 级急性移植物抗宿主病 （aGVHD） 的 100 天累积发病率为 16.1%（95% CI，7.2-36.0%）。中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的180天累积发病率为7.1%（95%CI，1.9-26.9%）。

100 天巨细胞病毒 （CMV） 病毒血症和 100 天 EB 病毒血症的累积发病率分别为 61.6%（95%CI，46.5-81.4%）和 3.2%（95%CI，0.4-22.2%）。600天总生存期（OS）和无白血病生存期（LFS）分别为80.9%（95%CI，63.5-93.6%）和81.3%（95%CI，64.2-93.7%）。600天复发发生率（RI）和非复发死亡率（NRM）分别为6.9%（95%CI，1.8-26.3%）和11.7%（95%CI，3.9-35.0%）。

总的来说，他们的这项研究表明，在MAC同种异体HSCT中加入维奈托克对于高危AML患者是可行、安全和有效的。

原始出处：

Cao XY, Chen JQ, Wang H, Ma W, Liu WW, Zhang FF, Xue S, Dong L, Liu T, Zhao XZ, Liu CC, Xu X, He Y, Wang L, Wang JL. Addition of venetoclax to myeloablative conditioning regimens for allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in high-risk AML. Ann Med. 2023 Dec;55(1):388-400. doi: 10.1080/07853890.2022.2164610. PMID: 36629738.