目前血友病已被列入国内第一批罕见病目录，其中A型血友病是一种罕见的X染色体相关的出血性疾病，由部分或全部凝血因子Ⅷ缺乏引起。A型血友病是血友病最常见的亚型，占血友病总人群的80-85%。

外伤后意外出血是A型血友病患者的常见症状。在大多数情况下，出血不能自行停止，往往导致严重的并发症，如关节出血和致残性血友病关节病。通过按需输注(间歇性)或定期输注(预防性)替代FⅧ是A型血友病患者可选择的两种治疗方案。与发作性治疗相比，预防性治疗在减少关节出血和危及生命的出血发生率、降低关节损伤风险、提高患者生活质量方面表现出更好的疗效。 

对于居住在欠发达国家的患者，间歇性治疗仍然是最常用的。即使对于早期开始预防性治疗的患者，也有明显的证据表明其治疗依从性较低。既往研究已经确定了治疗依从性的障碍和限制，包括经济障碍，与药物相关的技术障碍(如FⅧ储存和FⅧ制备)，输液装置，治疗副作用(如输液引起的肌肉疼痛和心理相关不适)。尽管这些障碍已经在广泛的背景下进行了探索和综合，但较少研究关注评估国内患者的预防性治疗依从性。

山东大学研究团队通过采用个人访谈法和焦点小组法收集相关数据，并通过专题分析法对数据进行分析。团队采用目的性抽样来招募参与者。研究最终招募37名参与者，其中19人参与个人访谈，18人参与焦点小组。

团队从分析中产生了九个次级主题，这些主题进一步集中为三个主题:

(1)   初级医疗体系服务能力差

国内已经建立了三级医疗转诊体系，以提供医疗服务。但目前国内初级医疗体系对于A型血友病患者诊断能力不足，往往会延误诊断。且没有为患者预防性治疗提供足够的支持，患者无法在初级医疗机构获取药物或携带药物后因外购药品而无法注射。

(2)   财政支持不足

充足的资金支持有助于缓解患者在治疗过程中的压力,国内目前对A型血友病患者财政支持不足。预防性治疗的费用过高，可能超出医保限制。

(3)   缺乏以患者为中心的护理

以患者为中心的护理解决了患者的特殊护理需求，并鼓励患者积极参与管理自己的健康。国内目前关于疾病管理的支持性信息不足，患者缺乏如何处理与输液相关不适以及如何预防静脉炎和其他由定期输液引起并发症的相关知识。且FⅧ不同制剂可能传播血源性病毒，不同输液器护理需求亦不同。

此次描述性定性研究的结果为中国A型血友病患者及其预防治疗障碍提供了独特的视角，不仅深入了解了中国A型血友病患者在预防治疗方面遇到的障碍，而且还提出了加强初级保健、提供充足的财政支持和为这些患者建立以患者为中心的护理的迫切需要。

 

参考文献：

Liu Z, Feng J, Fang Y, Cheng Y, Li S. Barriers to prophylactic treatment among patients with haemophilia A in Shandong Province, China: a qualitative study. Orphanet J Rare Dis. 2023 Aug 3;18(1):226. doi: 10.1186/s13023-023-02838-8. PMID: 37537616; PMCID: PMC10398971.

qualitative study. Orphanet J Rare Dis. 2023 Aug 3;18(1):226. doi: 10.1186/s13023-023-02838-8. PMID: 37537616; PMCID: PMC10398971.