研究目的：LennoxGastaut综合征(LGS)的治疗是因人而异的，可能会随着综合征的持续和成年后的变化而变化。体重≥37.5kg的患者剂量上限为26mg/天，因此接受的剂量≤0.7 mg/kg/天。在此，我们评估了芬氟拉明治疗对成人癫痫发作频率下降的影响，以及在一项随机临床试验或开放标签扩展治疗 LGS 中剂量上限为 26 mg/天的患者的影响。

研究方法：在RCT的4周基线后，LGS患者(2-35岁)被随机分配到芬氟拉明0.7mg/kg/天(最大26mg/天)、芬氟拉明0.2mg/kg/天或安慰剂组，为期2周(滴定)和12周。符合条件的患者在盲法治疗2周后开始服用芬氟拉明，剂量为0.2mg/kg/天。1个月后，滴定剂量至有效果/产生耐受性。

研究结果：在这项研究中，76 名成人（≥18-35 岁）和 187 名儿童/青少年（2-17 岁）被随机分配到芬氟拉明 0.7 mg/千克/天、芬氟拉明 0.2 mg/kg/天或安慰剂组。在成人和儿童/青少年中，芬氟拉明0.7毫克/千克/天组和芬氟拉明0.2mg/kg/天组的癫痫发作频率中位数与基线值相比下降幅度更大。47名患者体重≥37.5kg，剂量上限为26mg/天；与安慰剂相比，癫痫发作频率从基线下降的中位百分比更大。在开放标签扩展研究中，75%的患者接受的芬氟拉明剂量≤0.5mg/kg/天。成人（70 人）和儿童/青少年（171 人）癫痫发作频率从基线降低的中位数分别为 39.0%和 25.6%。体重＜37.5千克和≥37.5千克的患者癫痫发作频率下降的百分比中位数相似。

结论：这些数据表明，芬氟拉明治疗可有效、持续地降低LGS成人患者和体重≥37.5kg、剂量上限为26mg/天的患者的癫痫发作频率。研究由UCB制药公司资助。

参考资料：

https://www.ilae.org/files/dmfile/iec-2023-abstract-book-for-website-11.8.23.pdf