1953年，当James Watson和Francis Crick第一次报道DNA的双螺旋结构时，他们在文章中写道“这种结构非常新颖，具有巨大的生物学意义。”70年以来，科学家们一直在不断探索DNA的医学意义，开创了一系列新型治疗方法。到2023年，世界可能会将其视为一个里程碑。据了解，今年可能会批准第一款基于CRISPR-Cas9基因编辑的疗法，该疗法通过纠正体细胞中的DNA来治疗疾病。目前，美国、欧盟和英国的监管机构正在评估一种基于这种方法治疗镰状细胞病的创新疗法，最终结果将在未来几个月内公布。

尽管基因疗法已经取得了长足的进展，研发人员对基因编辑和其他基因疗法的医疗前景表示担忧。基因疗法的价格令人咋舌，真正需要这种技术的患者难以承受。因此，卫生经济学家必须与行业和政府合作，找到真正可行的支付方式。最新的Nature杂志上一篇述评：The gene-therapy revolution risks stalling if we don’t talk about drug pricing，呼吁基因治疗价格应该平民化！

CRISPR-Cas9基因编辑疗法是基于过去多年将基因递送到靶细胞中进行基因编辑的基础上开发的，因此能够快速进入临床应用。过去十年里，全球监管机构已经批准了包括CAR-T细胞在内的基因疗法，这些创新技术通过操作免疫细胞来对抗肿瘤，更多的技术正在进行临床试验。

这些疗法的单次治疗费用高达100万美元，考虑到住院费等其他费用，价格只会更高。去年，FDA批准了一种治疗B型血友病的基因疗法，其单次治疗费用高达350万美元，成为迄今为止最昂贵的药物之一。

与小分子药物等更成熟的疗法相比，基因疗法的开发和生产成本更高。但正是这种技术可以为患者带来真正的治愈希望，让病人摆脱长期依赖药物的风险。因此，一些人认为，如果一种技术可以节省后续可能高达上百万美元的支出，那么在开始治疗时花费几百万美元是值得的。

然而，基因疗法在中低收入国家的普及仍然面临着诸多障碍，例如高昂的成本、缺乏有效的医疗保险和医疗设施，以及有限的专业人才和技术支持等。为了让基因疗法真正惠及全球人民，需要全球卫生和科技领域的多方合作和努力。

目前，一些组织和机构已经开始在中低收入国家推广基因疗法，并提供相应的支持和帮助。例如，非营利组织如基因治疗创新联盟、Geneva Foundation for Medical Education and Research和Worldwide Innovative Networking for Personalized Cancer Therapy等正在积极促进基因疗法的全球普及。同时，一些公司也开始与发展中国家的机构合作，推广基因疗法并提供相应的技术和支持。

基因疗法是一项革命性的技术，有望为人类健康带来深远的影响。然而，与其他创新技术一样，基因疗法的推广和普及也面临着诸多挑战和困难。只有全球卫生和科技领域的各方通力合作，才能够让这项技术真正惠及全球人民，并为人类健康事业做出更大的贡献。

在今年3月于伦敦召开的第三届人类基因组编辑国际峰会上，与会者的关注点主要集中在如何简化基因编辑疗法的生产、测试工艺以降低价格，从而提高基因编辑疗法的可及性，尤其是对于中低收入国家而言。例如，目前治疗镰状细胞病的产品需要临床医生分离造血干细胞并进行编辑处理，并将处理过的细胞重新注入患者体内。若能实现对靶细胞的在体编辑，将大大降低基因疗法的价格，从而提高技术的可及性。

另一种思路是开发安全有效的基因治疗平台，基因疗法的开发人员只需对疾病的靶基因进行替换，无需进行额外的安全性和有效性测试。

降低基因疗法药价的可选策略并不多。一些学术中心正在尝试不依赖制药公司开发基因疗法产品，但是由于缺乏产业界的资金支持和药政知识，这些努力的成果尚未可知。

除了产品定价之外，基因疗法还陷入监管和知识产权的纠纷。基因疗法的发展将直接受到科研人员能够多大程度上利用James Watson和Francis Crick的发现所影响。因此，科学家应经过深入讨论后及早公布行业共识，从而促进基因疗法的健康发展。

参考资料：

The gene-therapy revolution risks stalling if we don’t talk about drug pricing. Nature. 2023.