脑海绵状畸形（CCM）是小儿患者自发性脑内出血（ICH）的主要原因，高达25%的CCM影响到≤18岁的个体。与成人类似，儿童有症状的CCM主要表现为头痛、癫痫发作或急性ICH导致的局灶性神经功能障碍。虽然大多数CCM的病程是良性的，但由于儿童的预期寿命较长，在易受影响的脑区发生ICH或重复性出血事件可能会造成残疾，并产生特别悲惨的后果。

此外，人们认为儿童的CCM与成人的下载相比，有更高的出血风险，估计其有症状的ICH的5年累积风险≈20%。这种风险可能会进一步受到一些因素的影响，如性别、CCM位置和以前的ICH史。值得注意的是，调查疾病的自然进程和导致ICH的风险因素的儿科试验非常罕见，通常仅限于小规模的患者队列、异质性的样本和较短的随访期。

因此，儿童通常按照成人的指南进行治疗，尽管这种推断是否恰当尚不清楚。对儿科人群中CCM的病理生理学有更深入的了解，会对目前的治疗策略产生重大影响。

藉此，德国University Hospital Essen的Alejandro N. Santos等人，分析了年轻患者在5年时间内的CCM自然病程。

他们机构数据库对2003年至2020年期间接受治疗的CCM患者进行了筛选。纳入年龄≤18岁、具有完整的磁共振成像数据集、临床基线特征和≥1次随访检查的患者。手术治疗的个体在切除CCM后被剔除。他们使用经年龄和性别调整的单变量和多变量逻辑回归来评估各种参数对诊断时首次或复发性脑内出血（ICH）的影响。我们进行了Kaplan-Meier和Cox回归分析，以确定（再）出血的累积5年风险。

他们分析了129名患有CCM的小儿患者。单变量逻辑回归确定脑干CCM（赔率，3.15[95% CI，1.15-8.63]，P=0.026）和CCM家族史（OR，2.47[95% CI，1.04-5.86]，P=0.041）是诊断时ICH的重要预测因素。多变量逻辑回归证实了这种相关性。

Cox回归分析确定ICH作为表现方式（HR=14.01[95% CI，1.80-110.39]，P=0.012）是5年随访期间再出血的独立预测因素。整个队列的5年（再）出血累积风险为15.9%（95%CI，10.2%-23.6%），诊断时有ICH的小儿患者为30.2%（20.2%-42.3%），而脑干CCM的儿童为29.5%（95%CI，13.9%-51.1%）。

这个研究的重要意义在于发现了：脑干CCM和有CCM家族史的小儿患者，以ICH为表现方式的风险较高。在未经治疗的5年随访期间，他们与成年患者相比，显示出类似的（再）出血的风险。随着时间的推移，（再）出血的概率增加，特别是在发病时有ICH或脑干定位的病例。

原文出处：
Santos AN, Rauschenbach L, Saban D, et al. Natural Course of Cerebral Cavernous Malformations in Children: A Five-Year Follow-Up Study. Stroke. Published online October 28, 2021:STROKEAHA.121.035338. doi:10.1161/STROKEAHA.121.035338