镰状血红蛋白的产生是由β珠蛋白基因的镰状点突变所致，这种血红蛋白的溶解性较正常的胎儿或成人血红蛋白差。镰状细胞病(SCD)指下列综合征中的任意一种，其中镰状突变与β珠蛋白另一等位基因上的突变共遗传，导致正常β珠蛋白生成减少或消失。

Global Blood Therapeutics (GBT) 近日表示，FDA 扩大了 Oxbryta（voxelotor）的适应症，允许其治疗 4 至 12 岁以下儿童的镰状细胞病（SCD）。每日一次的口服血红蛋白聚合抑制剂Oxbryta（voxelotor）最初于 2019 年获得加速批准，适用于 12 岁及以上的成人和青少年SCD患者。

这项批准得到了 IIa 期 HOPE-KIDS 1 试验数据的支持，该试验涉及 45 名 4 至 11 岁的 SCD 患者。HOPE-KIDS 1 试验有四个部分。A 部分评估了 6 至 17 岁患者的单剂量 600 毫克 voxelotor，而 B 部分探讨了 12 至 17 岁患者的不同剂量。C 部分评估 voxelotor 在 4 至 17 岁患者中的单次 1500 毫克剂量。 D 部分旨在评估voxelotor在 9 个月至 < 4 岁患者的不同剂量。

患者的平均年龄为 7 岁，女性略多于一半，平均体重为 24 kg。基线平均血红蛋白为 8.6 g/dL，网织红细胞计数为 10.4%。大多数患者 (95.6%) 为镰状细胞病纯合子，4.4% 患有地中海贫血。84.4% 的患者正在使用羟基脲。在入组前的 12 个月内，近一半的患者 (46.7%) 没有发生血管闭塞危象。

结果显示，使用 voxelotor 治疗可显著改善儿科患者的贫血状况。第 24 周与基线相比的平均血红蛋白变化为 1.0 g/dL，第 2 周就出现显著增加。Voxelotor 治疗也导致 24 周时溶血标志物的减少。观察到间接胆红素下降 38.6%，乳酸脱氢酶水平下降 2.6%，网织红细胞计数下降 3.3%。

同时，GBT 表示将继续在 HOPE-KIDS 2 中研究 Oxbryta，旨在评估该药物降低 2 至 14 岁儿童中风风险的能力。

原始出处：

https://firstwordpharma.com/story/5465201