在 Ib 期研究中1例患者死亡后，FDA 搁置了辉瑞的杜氏肌营养不良症 (DMD) 的候选药物 fordadistrogene movaparvovec 的临床试验。辉瑞称，在与外部数据监测委员会 (DMC) 合作审查数据期间，该研究中的筛选和给药已暂停。

根据 ClinicalTrials.gov 的信息，该研究于 2018 年开始，旨在调查单次静脉输注fordadistrogene movaparvovec 在约 35 例非卧床 DMD 患者中的有效性和安全性。

DMD是一种严重的性联遗传肌肉失养症，是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，导致严重的肌肉萎缩，30 岁时出现心脏或呼吸衰竭。男性病患大约在4岁开始就会产生肌肉无力的症状，此后症状即会开始快速恶化。通常最先从大腿即骨盆肌肉开始萎缩，之后则是上臂肌肉。DMD会导致站立困难，患者大约在12岁之后就无法行走。目前该病尚无有效的治疗方法，皮质类固醇和人工呼吸器仍然是治疗并发症的金标准。

fordadistrogene movaparvovec 是一种体内基因疗法，以单剂量给药，使用重组腺相关病毒血清型 9 (rAAV9) 衣壳在人类肌肉特异性启动子的控制下传递缩短的人类肌营养不良蛋白基因。

在今年的早些时候，辉瑞被迫修改了临床试验方案，限制了正在进行的 CIFFREO 试验的受试者，因为发生了包括两例心肌炎在内的三起肌肉无力的严重不良反应事件 (SAE)。根据辉瑞的说法，抗肌萎缩蛋白基因中的某些突变可能与治疗后发生 SAE 的风险更高相关，具有影响外显子 9 至 13的突变（外显子缺失、外显子重复、插入或点突变）或同时影响外显子 29 和外显子 30 的缺失的受试者将被排除在临床试验之外。

原始出处：

https://firstwordpharma.com/story/5466389