卡波西样血管内皮瘤 (KHE) 是一种罕见的主要发生于婴幼儿和儿童的具有侵袭性的血管肿瘤，其形态与卡波西肉瘤相似。卡波西样血管内皮瘤的Kasabach-Merritt现象 (KMP）的特点是危及生命的血小板减少症和消耗性凝血功能障碍，约发生于70%的卡波西样血管内皮瘤患者。

本研究是一项多中心、随机对照的、开放标签的临床试验，旨在对比西罗莫司（sirolimus）+泼尼松龙与西罗莫司单药治疗有Kasabach-Merritt现象的卡波西样血管内皮瘤的疗效和安全性。

受试患者被随机分至两组，接受西罗莫司联合短疗程泼尼松龙或西罗莫司单药治疗至少12个月。主要终点是第4周时持续的血小板缓解率（血小板计数>100x109/L）。

两组血小板计数的变化

共招募了73位患者（联合组 37位，单药组 36位）。第4周时，联合组和单药组分别有35位（94.6%）和24位（66.7%）获得了持续的血小板缓解（缓解率差：27.9%）。与西罗莫司单药治疗相比，联合治疗在初始3周治疗期间的所有评估节点都有持续血小板缓解方面的改善，此外，在第1-4周的中位血小板计数、第4周时获得纤维蛋白原稳定的患者数量以及第12个月时的客观病损反应方面也均有所提高。

两组副作用事件的发生情况

接受联合治疗的患者更少进行输血，并发症的发生率也更低。两组研究治疗期间的3-4级副作用事件的发生情况无明显差别。

一位患儿接受联合治疗前后的病灶情况

总之，该研究结果表明，西罗莫司联合泼尼松龙治疗有Kasabach-Merritt现象的卡波西样血管内皮瘤患者中的疗效可期，而且安全性可靠，该联合方法或可成为这类患者的有效治疗选择。

原始出处：

Yi Ji, et al. Sirolimus plus prednisolone vs sirolimus monotherapy for kaposiform hemangioendothelioma: a randomized clinical trial. Blood blood.2021014027. https://doi.org/10.1182/blood.2021014027