近期，Journal for ImmunoTherapy of Cancer杂志上报告了一项研究3年生存更新结果，主要是评估国产PD-1抑制剂Toripalimab（特瑞普利单抗）联合axitinib（阿昔替尼）治疗转移性粘膜黑色素瘤（MM）的疗效。

从2017年4月25日-2018年4月2日，共有33名晚期黑色素瘤患者被纳入该研究。大多数患者(31/33例患者)既往未接受过全身化疗。在31例未接受过化疗患者中，2例原发灶不明，29例病理证实为MM。

在29例既往未治的病理证实为MM患者中，根据RECIST的总体反应包括1例CR、13例PRs、11例稳定疾病(SDs)和4例PD。irRECIST的总体反应包括1例CR、14例PR、10例SD和4例PD。RECIST和irRECIST的ORR分别为48.3% (95% CI 29.4% ~ 67.5%)和51.7% (95% CI 32.5% ~ 70.6%)。

截至2021年4月2日，根据RECIST评估的mDoR为13.4个月(95% CI, 5.5至20.6个月)。根据RECIST评估的中位无进展生存期（PFS）为7.5个月(95% CI, 3.8 - 14.8个月)。根据RECIST,评估1、2、3年无进展生存率分别为41.4% (95% CI 23.65% ~ 58.27%)、13.8% (95% CI 4.35% ~ 28.61%)和10.3% (95% CI 2.63% ~ 24.30%)。中位OS为20.7个月(95% CI 9.7 - 32.7个月)。1、2、3年的OS率分别为62.1% (95% CI 42.06% ~ 76.90%)、44.8% (95% CI 26.52% ~ 61.57%)和31.0% (95% CI 15.56% ~ 47.91%)。

随访结果显示PD- L1阳性和PD- L1阴性患者的无进展生存期和OS无显著差异:中位无进展生存期为13.8个月vs 5.9个月(HR 0.71, 95% CI 0.32 ~ 1.55;p=0.39)，中位OS为29.6 vs 17.8个月(HR 0.83, 95% CI 0.37 ~ 1.85;p = 0.65)。

TMB高（≧6个突变/Mbp）和TMB低（<6个突变/Mbp）患者的PFS和OS没有显著差异：中位PFS 14.8个月vs 6.7个月（HR 0.80, 95% CI 0.33至1.92;p=0.61），中位OS分别为29.7个月和20.4个月（HR 0.77, 95% CI 0.31至1.94;p = 0.59）。

根据12基因表达谱评分（GEP）分为≥450和<450组。与GEP<450患者相比较，GEP≥450患者的中位PFS(中位PFS分别为17.7和5.7 个月: HR 0.28, 95% CI 0.11-0.72; p=0.0083)和OS (中位OS分别为35.6和17.6个月:HR 0.40, 95% CI 0.16 to 0.95; p=0.039)显著改善。

综上，研究表明，3年生存更新结果进一步证实Toripalimab（特瑞普利单抗）联合axitinib（阿昔替尼）治疗转移性粘膜黑色素瘤的疗效。

原始出处：

Li S, Wu X, Yan X, et al. Toripalimab plus axitinib in patients with metastatic mucosal melanoma: 3-year survival update and biomarker analysis. Journal for ImmunoTherapy of Cancer 2022;10:e004036. doi:10.1136/jitc-2021-004036.