2019 年1～6月欧盟批准新药中值得关注几个产品如下：

　　1．Janssen-Cilag International N.V.公司的Erleada（apalutamide）片剂

　　该药是一种选择性雄激素受体抑制剂，用于治疗存在高度转移风险的非转移性去势抵抗性前列腺癌成年男性患者。Erleada的治疗效益主要体现在其延缓肿瘤转移的能力。

　　2. AOP Orphan Pharmaceuticals AG公司的Besremi(ropeginterferon alfa-2b)

　　该药可抑制造血及骨髓成纤维祖细胞增殖，并拮抗涉及骨髓纤维化发展的生长因子与其他细胞因子的作用，用于治疗无脾肿大症状的红细胞增多症成年患者，临床效益主要体现在可使患者获得完全的血液学缓解。

　　3. Shionogi B.V.公司的Lusutrombopag Shionogi(lusutrombopag)

　　该药是一种促血小板生成素受体激动剂，用于治疗慢性肝病成年患者的重度血小板减少症，其治疗效益主要体现在可减少术前给患者输注血小板的必要性。该产品亦可用作术后7天内应对出血的急救用药。

　　4.Sanofi-Aventis Groupe公司的Zynquista（sotagliflozin，索格列净）

　　Zynquista作为辅助用药与胰岛素联合用于单用胰岛素治疗不足以控制血糖水平的1型糖尿病成年患者。该药在肾脏起效，通过防止葡萄糖从尿液及近端小肠重吸收以延缓和减少葡萄糖吸收进入血液，从而帮助降低血糖水平。欧洲药品局 (EMA) 指出Zynquista是该机构建议批准的第二个用于1型糖尿病的SGLT抑制剂。sotagliflozin的治疗效益主要体现在改善血糖控制状况、减轻体重、降低血压以及减少血糖波动等方面。鉴于研究显示，sotaglifozin的使用可显著增加糖尿病性酮症酸中毒风险，EMA的人用药品委员会（CHMP）建议该药仅用于超重或体质指数（BMI）高于27kg/m²的患者。

　　5. BioMarin国际有限公司的Palynziq (pegvaliase)

　　该药用于经现有疗法治疗苯丙氨酸血浓度仍高于600 micromol/l的16岁以上苯丙酮尿症患者。Palynziq所含的聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂解酶可分解苯丙氨酸，以阻止其在体内蓄积，从而缓解疾病症状。该药已在欧盟获得罕见病用药资格。

　　6. Akcea Therapeutics爱尔兰有限公司的Waylivra (volanesorsen)

　　该药是首个用于家族性乳糜微粒血综合征的新药,不但拥有罕见病用药资格，同时还通过有条件上市许可程序获得批准。这一批准程序旨在促进临床急需药品尽早面市，以缓解尚未满足的医疗需求，申请人需按相关要求开展进一步研究，证实产品的安全有效性。

　　7. bluebird bio (荷兰) B.V.公司的Zynteglo

　　Zynteglo属于先进治疗产品（ATMP）,用于需要定期输血的12岁以上的β-地中海贫血患者。该产品利用慢病毒载体将可编码β-珠蛋白的基因转入取自患者自身的干细胞，以期从根源上治疗这种遗传性疾病。Zynteglo仅可在合格医疗机构由具干细胞移植及β-地中海贫血治疗经验的医生为患者用药治疗。鉴于Zynteglo在尚未满足的医疗需求方面突显临床价值，其不但拥有罕见病用药资格，亦在研发早期即列入优先药品计划（PRIME），并最终通过150天的加速评审获得上市许可，成为欧盟迄今获批最快的ATMP。

　　8.L. Molteni & C. dei Fratelli Alitti Società di Esercizio S.p.A.公司的Sixmo(buprenorphine，丁丙诺啡)

　　该药用于治疗阿片类药物依赖，适用于需每日舌下服用丁丙诺啡不超过8 mg、临床症状稳定的成年患者。Sixmo是一种可在六个月内持续低水平释放丁丙诺啡的体内植入剂，须由胜任外科小手术、接受过专门培训的医生植入和移除。申请人亦需另外开展研究，以进一步评估Sixm植入及移除所伴随的风险。这种新型给药方式具有增强患者用药依从性、降低误用或超剂量用药风险等优势。