今日，Santhera Pharmaceuticals和ReveraGen BioPharma公司联合宣布，创新疗法vamorolone在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的关键性2b期临床试验中达到主要终点和多项关键性次要终点。与对照组相比表现出良好的效力和安全性。基于这些积极数据，Santhera公司计划在明年第一季度向美国FDA递交新药申请（NDA），并且寻求优先审评资格。

DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。它是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失最终导致肌纤维退化，组织纤维化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮质激素。这些激素虽然可以延缓疾病进展，但具有很多副作用。

Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的潜在“first-in-class”类固醇药物。它与普通类固醇药物的区别在于，能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。在DMD患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。Vamorolone能够在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。